頻率療法公司公布FX-322的1/2期臨床研究結(jié)果：感音神經(jīng)性聽力損失得到改善 ！
頻率療法（Frequency Therapeutics, Inc ）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，專注于利用身體的先天生物學(xué)來修復(fù)或逆轉(zhuǎn)一系列退行性疾病造成的損傷。近日，該公司在《耳科學(xué)和神經(jīng)科學(xué)》上公布了FX-322藥物的1/2期研究結(jié)果，研究數(shù)據(jù)顯示，成人感音神經(jīng)性聽力損失患者的聽力得到改善。同時，頻率公司還報道，針對潛在的聽力恢復(fù)療法，這是首個已知有藥代動力學(xué)和藥效學(xué)聯(lián)系的治療方法。
FX-322是該公司治療感音神經(jīng)性聽力損失的主要候選產(chǎn)品，采用新型祖細胞激活再生療法，使用該公司的專有小分子藥物組合，使內(nèi)耳祖細胞繁殖并產(chǎn)生新毛細胞。它采用鼓室內(nèi)注射法，將小分子以緩釋凝膠的形式，注射到中耳中，然后小分子會跨過圓窗膜進入耳蝸。
鼓室內(nèi)注射法
FX-322的1/2期人體臨床研究
FX-322的1/2期研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、單劑量、多中心研究，旨在評估FX-322在23例穩(wěn)定的感音神經(jīng)性聽力損失患者中的安全性。患者的一側(cè)耳在診室內(nèi)接受FX-322或安慰劑注射。在這項研究中，15名患者的一側(cè)耳注射單劑量FX-322，而8名患者注射了安慰劑。
FX-322的1/2期研究結(jié)果顯示，從統(tǒng)計學(xué)上看，詞匯識別和噪聲中詞匯識別得分顯著提高。在詞匯識別測試中，接受單劑量FX-322治療的感音神經(jīng)性聽力損失患者，從基線到第90天，在安靜環(huán)境中詞匯識別得分有所改善(p=0.029)，在噪聲中詞匯測試中，臨界信噪比（詞匯識別率50%的信噪比）有所改善(p=0.012)。安慰劑組的詞匯識別和噪聲中詞匯識別測試得分沒有明顯變化。并且，F(xiàn)X-322的耐受性也很好。發(fā)表的文獻中的數(shù)據(jù)還顯示其在臨床前和人體實驗中有著一致的耳蝸藥物輸送。
與安慰劑組（黑線）相比，F(xiàn)X-322組（藍線）的在安靜環(huán)境中的詞匯識別得到明顯改善，提示言語清晰度得到改善
與安慰組（左圖）相比，F(xiàn)X-322組（右圖）的臨界信噪比得到改善，提示噪聲環(huán)境中的言語清晰度得到改善
正在進行的FX-322研究項目
目前，F(xiàn)X-322正在進行一項更大規(guī)模的2a期研究，預(yù)計將在本季度晚些時候得到結(jié)果。2a期研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、單劑量和重復(fù)劑量的研究，在該研究中，公司招募了95名18 - 65歲的輕中度感音神經(jīng)性聽力損失患者。該研究使用了經(jīng)過驗證的聽力功能測量方法，包括詞匯識別、噪聲中詞匯識別和純音測聽法。
耳鳴和生活質(zhì)量的測量將分別使用耳鳴功能指數(shù)和成人聽力障礙清單進行評估，該研究還包括高頻擴展測聽(高至16k Hz)。這項2a期研究有4個劑量陣列，在第一次給藥后的7個月內(nèi)進行定期聽力功能測試。
該公司還在進行1b期臨床研究，來評估FX-322在其他患者群體中的潛力，包括老年性聽力損失和重度感音神經(jīng)性聽力損失患者。公司也正在進行一項開放式標簽安全研究，來研究FX-322的管理條件。
文章出自：戴瑞邦 聽力學(xué)
